本文转自：环球网
6月9日，山东药械集中采购平台发布关于利司扑兰主动降价的通知。罗氏对脊髓性肌萎缩症（SMA）罕见病药物利司扑兰主动下调价格，根据相关政策调整招采平台挂网价格为每瓶1.45万元。
利司扑兰需按患者体重给药，按调整后的价格计算，最大使用剂量患者（2岁及以上且体重20公斤以上）年治疗费用将低于45万元。公开信息显示，利司扑兰此前在中国的零售价为6.38万元/瓶，患者参与赠药后，年治疗负担在65万元左右。
主动下调挂网价格或为医保谈判做准备
SMA是一种危及全身多系统、致死致残的罕见神经疾病，位居两岁以下儿童致死性遗传病的首位。重症SMA患儿如不进行有效治疗，80%患儿会在一岁内死亡，很少能存活超过两岁。
SMA的发病率为存活新生儿中1／，每年国内约新增例SMA患者，其中约80%患者在出生后18个月内起病。年5月，国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，旨在进一步加强罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。SMA被列入第一批纳入目录的种罕见病之一。
目前，国内获批用于治疗SMA的相关药物仅有两款，分别是罗氏制药的利司扑兰口服溶液和渤健公司的诺西那生纳注射液，均被称为是“天价救命药”。其中，诺西那生纳更因“一针70万”引发热议。
去年12月3日，国家医疗保障局公布年国家医保药品目录调整结果，诺西那生纳进入新版医保目录，单价从最初的69.97万元降至约3.3万元。
每年的国家医保目录调整工作一般于7月-8月进入准备阶段，罗氏制药在今年国家医保目录调整工作即将开始之前就主动宣布降价，挂网价格降至每瓶1.45万元，体现了其参与医保谈判的诚意。
业内人士认为，按照利司扑兰的降价幅度来看，其今年价格谈判成功的机会比较大。罗氏这次在中国市场上报出低价，是对中国的医保政策、市场容量都非常有信心的表现。
罗氏制药中国也称，其在今年也将继续提交医保申报材料，申请利司扑兰参与国家医保谈判。
深耕布局罕见病市场
近年来，罕见病市场持续升温，弗若斯特沙利文数据显示，全球罕见病药物的市场规模预计将从年的亿美元增至年的亿美元，复合年增长率为11%。中国罕见病药物市场预计将急剧增长，由年的13亿美元增至年的亿美元，折合人民币约亿元，复合年增长率为34.5%，将超过美国及世界其他地区的同期复合年增长率。
作为一款罕见病药物，利司扑兰年全球销售额达到6.59亿美元。近年来，罗氏在罕见病药物研发的投资不断增加，罕见病药物的研发在其临床管线中占比从年的12.2%，上升至年的16.3%。
年8月，罗氏宣布与ShapeTherapeutics公司达成多靶点战略合作和许可协议，共同开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。
年，罗氏2款抗癌药获得孤儿药资格，分别是glofitamab（前称CD20-TCB）用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和pralsetinib用于治疗转移性RET融合阳性实体瘤。
年，5月23日罗氏制药中国宣布，其创新药物Crovalimab，在用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的III期临床研究COMMODORE3中取得阳性结果，以乳酸脱氢酶（LDH）水平测定的溶血控制的平均比例以及避免输血（TA）的患者比例均达到共同主要终点。Crovalimab有望成为罗氏史上首个以中国作为全球首发的创新药物。