近日，一则“世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿在中国诞生”的消息引发争议。 因该研究项目涉及对人体胚胎进行基因编辑，引发公众对研究安全性与伦理的担忧，社会各界针对此事展开了热烈的讨论，全世界一片哗然。 凹姐不懂基因编辑这种高科技，于是，决定从故事的角度，来阐释一下基因疗法对人类的影响。 今天凹姐要讲的，是一个男孩以眼做*注，与基因疗法之间的精彩故事。 1 克瑞出生在美国纽约，他有一头棕色的头发和一张浑圆而可爱的脸。克瑞的父亲依森是纽约一家公司的建筑设计师，母亲娜丝是一家中学的教师。 胖男婴克瑞的出现，给依森和娜丝的生活带来无限憧憬和幻想。但这一切，渐渐随着克瑞表现出来的非同寻常被打破了。 5岁的克瑞被母亲送进了当地的一所小学后，半学期下来，娜丝却隐隐发现在儿子身上的不对劲：克瑞的成绩很差。有时候，他会指着同学发出奇怪地感叹：“杜尔，你别以为躲着我就看不到你了。我仍能看到你的影子，我可不希望你跟我玩躲迷藏。”听着克瑞的话，其他的同学都会奇怪地看着他的脸，因为大家都看到了，杜尔并没有躲起来，而是站立在离克瑞五米远的阳光之下。 克瑞对事物种种异常的评价，引起了同学们对他的反感。大家一致认为克瑞是个满嘴谎话的孩子，没有人愿意跟他一起玩。见自己被大家孤立了，克瑞心里充满了沮丧并且越来越沉默寡言了，不愿意将自己的郁闷告诉任何人，包括妈妈。 更糟糕的是，随着时光的流逝，克瑞的眼睛已经越来越看不清黑板了。当他拿到不及格的卷子，他会偷偷地折成小纸条，塞进书包折层的角落。他害怕妈妈找到它们，更害怕妈妈双眼流露出来的越来越失望的眼神。 但是，被妈妈发现的这一天还是来了。娜丝被克瑞的小学老师请到了办公室。当从老师嘴里得知克瑞可能由于成绩太差可能难完成学业时，娜丝流下了伤心的眼泪。与娜丝聊完克瑞的学习情况后，老师又补弃说道：“克瑞的眼睛会不会出现了什么问题？我经常看到他看黑板十分吃力。” 听到老师的话，娜丝心里也开始警觉起来：克瑞所表现出来的种种异常，可不可能都跟眼睛有关？因为看不清，他的学习成绩一落千丈；也因为看不清人，从他嘴里吐出来的话总会让人摸不着头脑？可最初自己和丈夫一直认为儿子近视了，还为儿子配了一副眼镜呢。本想着配一副眼镜就行了，可儿子却仍看不清。这究竟是怎么回事呢？ 为了弄清楚原因，娜丝带着克瑞来到了纽约列诺克斯山医院。 在仔细检查完克瑞的眼睛后，医生失望地摇摇头，对娜丝说：“克瑞患的是一种视网膜疾病，是由一种称为RPE65的基因变异引起的。因为基因的变异，便不能为视网膜细胞的合成产生一种特殊的维生素A。于是，患者的视力便会慢慢地退化，变成模糊的光影，直至完全失明。在美国，约有20万人患视网膜变性症和类似的疾病。这种疾病迄今尚无法治疗……” 听完医生的话，看着克瑞藏在眼镜后面的那双仍旧明亮的眼睛，娜丝泪如泉涌…… 2 从医院回来后，娜丝并没有将克瑞的病情清楚地解释给他听。她明白这对年幼的儿子来说意味着什么：这不光是残忍，还有面对黑暗无休止的煎熬。娜丝没有对儿子讲半句关于黑暗的话题，她却将儿子面临的黑暗传达给了丈夫。她想让克瑞的父亲陪自己一起，为儿子的复明争取哪怕一丝一毫的希望。 娜丝每天仍旧按时起来为克瑞做早餐，将他送到学校去上学。不同的是，她开始和丈夫一起寻找治疗儿子失明的方法。 儿子的病是由于RPE65基因变异导致的逐渐失明，是不是将变异的基因修复起来，儿子的病就会好转呢？娜丝心里是这样推断的，但她毕竟不是医生，对医学也并不了解，所以不好下任何结论。 为了弄清楚克瑞病情的详细情况，娜丝和丈夫伊森一起买来各种各样的医学书籍和报刊，投入到了他们从没有涉及过的医学研究中去。与此同时，娜丝还默默收集起跟儿子病情相关的最新医学信息。 娜丝和依森期待着会有奇迹发生的那一刻…… 一天傍晚，娜丝站在屋前的草地上，盯着屋门口的那条路。等了好久，娜丝看到太阳都落山了，月亮冒出头来洒下漆黑而冰冷的光时，娜丝赶紧回屋拿起了手电筒去学校找克瑞。在家到学校必经的小路旁的树丛中，娜丝找到儿子。 她看到克瑞的时候，克瑞正在坐在地上伤心地哭泣。他的眼镜片碎了，鼻青脸肿的。他的膝盖摔破了，往外冒着血。当娜丝含着泪把儿子抱在怀里的时候，克瑞难过地对她说：“妈妈，我什么都看不见了。今天老师晚放了一下学，我就走不回去了。我撞到了树上和墙上，把眼镜都撞破了。” 听到克瑞的话，娜丝哽咽不语。她默默地把儿子扶了起来，背回了家里。回到家后，娜丝把整个屋子的灯全部都打开了，原本黑暗的房间瞬时炽热明亮如同白昼。娜丝问克瑞：“儿子，你现在能看得清吗？”克瑞点了点头，顿时破涕为笑。 这天以后，娜丝每天都会拿着两个装着大灯炮的手电筒去学校接儿子放学。一个手电筒留给克瑞，一个手电筒留给自己。每天回去之后，娜丝会把家里所有房间的灯都打开。把家里照得灯火通明，让黑暗失去藏身的角落…… 可即便如此，也没有阻挡克瑞失明的进度。渐渐地，克瑞即使在耀眼的灯光下，也几乎看不见了。娜丝和丈夫加紧了寻找着为儿子治病的良医和良方的步伐。 有一天，依森在报纸上面看到了与儿子病情相关的重要讯信：宾西法尼亚大学医学院正联合美国费城儿童医院进行一项关于利用基因疗法改善视网膜缺陷患者视力的医学实验。 得到了这个消息后，依森和娜丝赶紧联系上了美国基因治疗学会前主席，费城儿童医院的基因研究博士凯西莉教授。 “你们儿子的病可以用基因疗法去治，但却是有风险的。”听到依森夫妇请求得到帮助，凯西莉博士解释道。“风险？”娜丝心里猛地颤动了一下。接着，她紧张地问：“什么风险？” 3 “早在2001年的时候，一位18岁的患有肝部疾病的少年在接受基因疗法时死亡。这让人们对基因疗法的希望破灭，也让基因疗法变得饱受争议。但是，如果不运用基因疗法，许多基因疾病将会无望得到治疗。于是，我们组建了这次医学实验，想通过基因疗法挽救那些视力上有缺陷的人……”凯西莉详细地对
治疗白癜风误区依森和娜丝分析了基因疗法存在的风险以及不可替代的作用。 听完了凯西莉博士的话，娜丝陷入深深的矛盾之中。她既不希望儿子在治疗过程中出现任何意外，但同时又无比希望儿子今后的生活能远离黑暗，变得五彩缤纷…… 反复斟酌后，娜丝想到了用风险测评的方法去决定是否送儿子进行此次医学试验：如果对儿子来说，远离失明的益处大于尝试风险的害处，她就送儿子去尝试。反之，她就会放弃这唯一的希望。”可怎样的评测才最具有科学性呢？娜丝想到了搜集分析基因医学的理论和相应的医学实验成功和失败的数据…… 半个月反复地学习、数据分析以及向凯西莉博士不断的咨询、请教，娜丝和依森得到了基因疗法带给儿子的益处几率将远远大于医学试验实验中存在的风险几率的结论。“想想会发生什么：他可能会完全失明也可能重获光明，但只有试试才知什么是正确的。”娜丝和丈夫依森商量后，计划将儿子送去进行这项既饱载希望又潜伏风险的手术。 准备妥当后，凯西莉博士和她的医疗团队准备开始对克瑞进行手术了。首先，她将正常的RPE65基因嫁接到已经事先处理过的无害腺病*（AAV）上。再将腺病*用一根很细的针注入到克瑞的眼睛中。 凯西莉博士的动作十分轻柔和小心。要知道这个手术需要医生具备极高的精准度，手不能有丝毫的颤抖。因为哪怕一个再小的失误都有可能造成克瑞的视网膜撕裂，让他永
白癜风该怎么治远失去复明的希望。 手术过程中，医师们几乎都屏住呼吸，只用眼神和行动紧密的配合着。一个小时，二个小时，三个小时过去了……手术终于顺利结束了。凯西莉博士为克瑞进行了视网膜测试，发现一切正常。针尖的损伤在可控范围之类，并没有造成视网膜的撕裂。 4 得知儿子的手术顺利，一直焦急等候着的依森和娜丝悬着的心总算放了下来。但得知儿子手术过程中被注入的是腺病*时，娜丝又开始坐立不安，怕克瑞的身体会因病*衍生出其他的疾病。 听到娜丝的话，凯西莉博士耐心地向她解释：“您对医学肯定有一定程度的研究和了解，可并不完全。我们给克瑞注入的是一种经过处理的非有害病*，病*致病的遗传物质已经被我们事先取掉。病*只剩下了蛋白外壳，所以并不会致病。相反，它们却成了非常有用的载体。病*可以感染克瑞的缺陷细胞，这样便让病*上正常的RPE65基因插入到缺陷细胞的染色体内。这样，细胞就获得正常的RPE65基因来取代原来产生了变异的RPE65基因，变得正常工作起来……” 博士的解释让娜丝的心稍稍放宽了。 手术之后第8周，克瑞的视力奇迹般地开始改善。以前眼前一片昏暗的他，渐渐产生了光感。改善在不知不觉中继续着。 很快，原本黑夜不敢回家的男孩，已经不需要妈妈的帮助便能自己不碰撞任何一棵树和一堵墙便能顺利走回家；以前在妈妈的搀扶下2个小时的路程，如今克瑞一个人20分钟就能解决。 克瑞身上发生的奇迹引来了医学界的重视。毕竟基因疗法在过去有着并不光彩的形象。克瑞的成功修补了这一形象。 终于，克瑞已经能像一个正常的孩子那样跟同学一起玩了，他不再孤独，而是感到了友情和亲情带来的幸福…… 这年10月10日，眼科学会和泛美美洲眼科协会在旧金山举行联合会议。凯西莉博士把娜丝和克瑞一家都带到了现场。 她及同事做了报告：有12名接受基因治疗的病人，视网膜功能都有了极大的改善。这种基因疗法有助于改善日益恶化的一种罕见遗传眼疾“莱伯先天性黑朦”——大多数40岁前失明患者的视力。而且越年轻，效果越好。这些发现可能会加速视网膜更常见的疾病，如老年性*斑变性的基因治疗的发展。 报告的最后，凯西莉博士深情地向娜丝一家致敬。她感谢他们用生命的*注换来了基因疗法的重生…… PS： 在贺建奎对人体胚胎进行基因编辑，引发公众对研究安全性与伦理担忧的今天，如何合理利用基因疗法，改变人类对抗疾病的能力，是每个科学家都应该思考的问题。 其实，基因疗法是一把双刃剑，用的好，可以修复疾病，造福人类；用的不好，对基因进行重新编辑，带给人类的或许就是灾难。 基因疗法和基因编辑有着本质区别，基因疗法只是对缺损的基因进行修复。而贺建奎所做的基因编辑婴儿，则是对婴儿的基因经过人为修改，也就是按照科学家意愿删除了某些人类身体缺陷的产物，说白了，基因编辑婴儿其实就是“人造人”。 妄图扮演上帝造人的人，最终都被证明是小丑。 所以，基因疗法可以让社会变好，是从尊重人性底线出发，从而拓宽我们的天花板；而基因编辑婴儿，则是踏破人类的底线，让科学变得越来越无下限。 一个真正合格的科学家，在掌握了强大的基因改造武器之后，他不是越发嚣张，而是越发谨慎。因为他的一举一动，都有可能改变历史的进程。 爱因斯坦有句名言：“大多数人都以为是才智成就了科学家，他们错了，是品格。”科学没有伦理道德，但科学家有，而且必须有。 人类真正的进步，不是对科学技术无下限的应用，而是利用技术告诉我们： 当重大疾病来临时，我们该怎样保持作为一个人的尊严！ 互推、商务合作。倾诉、咨询 扫上方识别码即刻添加 凸哥凹姐个人 投稿、线索，请发